Medicamento TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) para o tratamento de Fibrose Cística

No dia 02.03.2022, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o registro do medicamento TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) para o tratamento de Fibrose Cística.

Para o tratamento da Fibrose Cística (manifestações pulmonares e Insuficiência Pancreática), atualmente o SUS disponibiliza somente os medicamentos Alfadornase, Tobramicina e Pancreatinina, que atuam somente no controle de suas manifestações (terapias sintomáticas), sem efeito na causa primária da doença.

As novas terapias baseadas nos moduladores da CFTR, que corrigem a proteína com defeitos causados pela mutação, são tecnologias que atuam na causa da doença e não só nas consequências. Contudo, uma vez que diferentes mutações causam alterações diversas na proteína, os medicamentos desenvolvidos são eficazes para pessoas com mutações específicas.

O medicamento TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) está aprovado no Brasil para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) ou uma mutação no gene CFTR que é responsiva com base em dados in vitro.

Contudo, mesmo diante da necessidade do uso de TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), os usuários do SUS não poderão realizar o tratamento com o medicamento, pois não consta na lista de medicamentos que são disponibilizados pelo SUS (RENAME).

Contudo, diante da gravidade da doença, com necessidade de realizar o tratamento com o medicamento, há possibilidade de ingresso de ação judicial, buscando liminar (tutela de urgência), para que o SUS disponibilize o medicamento TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) para o tratamento de fibrose cística.

Felipe Müller Corrêa da Silva, Advogado com atuação exclusiva nas áreas Direito à Saúde (Planos de Saúde e SUS) e Direito Médico.

Janine Martins Corrêa da Silva, Advogada com atuação nas áreas de Direito da Pessoa com Deficiência (PCD) e Direito Médico.

Marcações:

Deixe um comentário